近日，北京中因科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“中因科技”）ZVS101e注射液的3期臨床研究（CTR20244811）在天津醫科大學(xué)眼科醫院順利完成首例受試者入組。視網(wǎng)膜下注射手術(shù)由極富經(jīng)驗的李筱榮教授團隊完成。
ZVS101e的3期臨床是一項隨機對照臨床試驗，共8個(gè)臨床試驗中心，包括天津醫科大學(xué)眼科醫院、北京大學(xué)第三醫院、中山大學(xué)中山眼科中心、四川大學(xué)華西醫院、上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬新華醫院、溫州醫科大學(xué)附屬眼視光醫院、河南省人民醫院和哈爾濱醫科大學(xué)附屬第一醫院。
ZVS101e（rAAV8-hCYP4V2）研發(fā)理念由中因科技首席科學(xué)家、創(chuàng )始人楊麗萍研究員最早提出，經(jīng)歷十余年艱辛探索，在2021年首次開(kāi)展研究者發(fā)起的臨床試驗，是國際范圍內針對BCD疾病的第一個(gè)基因治療臨床試驗（NCT04722107），同年獲得美國FDA的孤兒藥資格授權。2022年ZVS101e注射液獲得中美IND批件，2023年2月完成I/Ⅱ期臨床試驗首例受試者入組，是世界范圍內針對BCD開(kāi)展的首個(gè)注冊性臨床試驗，于2024年7月獲美國FDA再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）資格認定。有望為目前無(wú)藥可治的BCD疾病帶來(lái)突破性的治療前景，從而為患者提供新的、潛在的治療選擇。
中因科技是眼科基因治療引領(lǐng)者，專(zhuān)業(yè)從事遺傳眼病基因診斷和基因治療藥物開(kāi)發(fā)的國家高新技術(shù)企業(yè)，致力于為遺傳性眼病患者提供精準診斷和治療“一站式”服務(wù)。中因科技基于診斷平臺建立遺傳眼病數據庫及大隊列，總結出中國患者的突變頻譜，為藥物研發(fā)提供治療靶點(diǎn)；在此基礎上開(kāi)發(fā)具有獨立自主知識產(chǎn)權的藥物，包括基因替代治療和基因編輯治療，力爭實(shí)現“從零到一”的突破。目前已建立靶標篩選、基礎研究、動(dòng)物實(shí)驗驗證、干細胞驗證、AAV病毒研發(fā)和生產(chǎn)、臨床試驗運營(yíng)和藥物注冊申報等完整的藥物開(kāi)發(fā)體系。
中因科技為首發(fā)展下屬基金首科開(kāi)陽(yáng)投資企業(yè)，在首科開(kāi)陽(yáng)投資后，集團聯(lián)合北京市科技金融促進(jìn)會(huì )、北京創(chuàng )業(yè)孵育協(xié)會(huì )為投后項目舉辦專(zhuān)場(chǎng)路演等活動(dòng)，多次為中因科技提供資本對接機會(huì )和渠道。
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